Льготное лекарственное обеспечение лицам с орфанными заболеваниями

Размещено на http://www.allbest.ru

Размещено на http://www.allbest.ru

Министерство здравоохранения Саратовской области

Государственное автономное образовательное учреждение

среднего профессионального образования

«ЭНГЕЛЬССКИЙ МЕДИЦИНСКИЙ КОЛЛЕДЖ»

Отделение: «Фармация»

РЕФЕРАТ

по дисциплине «Правовое обеспечение профессиональной деятельности»

на тему:

«Льготное лекарственное обеспечение лицам с орфанными заболеваниями»

Студентки 4 курса группы № 341

Шайхиевой Альмиры Сагнгалиевны

Преподаватель: Осянин Н.А

Энгельс, 2014

Введение

В настоящее время вопрос о лекарственном обеспечении пациентов с редкими заболеваниями находится в фокусе внимания органов государственной власти и общественности. Согласно заявлению Минздрава РФ в 2014 году полномочия по закупке лекарственных препаратов в рамках федеральной программы «7 нозологий» регионам переданы не будут. В соответствии с законом «Об основах охраны здоровья граждан» обеспечение пациентов с редкими заболеваниями является бюджетным обязательством субъектов РФ. Каким образом будет осуществляться закупка лекарственных препаратов для пациентов с орфанными заболеваниями, включенными в существующие льготные программы лекарственного обеспечения? Как будет организован доступ к жизненно-необходимой терапии пациентам с орфанными нозологиями, которые не финансируются в рамках государственных льготных программ, в то время как препараты для их лечения зарегистрированы на территории России?

Все эти вопросы в преддверии Всемирного дня редких заболеваний обсуждались 19 февраля на пресс-конференции в Москве при участии главного специалиста по медицинской генетике МЗ РФ Петра Васильевича Новикова; заместителя директора ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН Лейлы СеймуровныНамазовой-Барановой; сопредседателя Всероссийского союза общественных объединений пациентов Юрия АлександровичаЖулева; директора Института экономики здравоохранения НИУ «Высшая школа экономики» Ларисы Дмитриевны Попович и генерального менеджера компании Джензайм по России и странам СНГ (в составе группы Санофи) Андрея Валериевича Шутова.

В настоящее время в соответствии с действующим законодательством финансирование лекарственного обеспечения орфанных пациентов является бюджетным обязательством субъектов РФ[1,136]. Однако, орфанные заболевания гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь Гоше входят в перечень заболеваний программы «7 нозологий», и закупка препаратов для их лечения осуществляется централизованно за счет средств федерального бюджета. На текущий момент наибольшую обеспокоенность у специалистов здравоохранения, а также пациентов и их родственников вызывает будущее программы «7 нозологий», а именно будут ли переданы полномочия по закупке лекарственных препаратов регионам РФ.

Основная проблема, с которой сталкиваются пациенты с редкими заболеваниями и их родственники, - это трудности, связанные с диагностикой, поиском квалифицированного специалиста, наличием достоверной информации о болезни и пониманием врачей, как правильно вести таких пациентов.

"Проблемы диагностики, лечения и льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями не могут быть решены без поддержки федерального бюджета. Только консолидированный подход позволит реализовать декларированные государственные гарантии в этой области", - уверен Юрий Александрович Жулев, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов.

Для большинства редких заболеваний не существует эффективного лечения, но доступны методы, позволяющие улучшить качество и продолжительность жизни пациентов.

1. Предоставление лекарственных препаратов для лиц с орфанными заболеваниями

Орфанные препараты

Орфанные препараты - фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах.

Закон об орфанных препаратах, принятый в январе 1983 в США, под влиянием Национального комитета по редким заболеваниям и других организаций, призван поощрять фармацевтические компании, разрабатывающие лекарственные средства для редких заболеваний (имеющих небольшой рынок) [2, 113]. Согласно закону, компании, занимающиеся разработкой препаратов для лечения заболевания, которым страдают менее 200000 человек в Соединенных Штатах, могут продавать их без конкуренции в течение семи лет и могут получать стимулирующие налоговые льготы.

В Европейском союзе был принят аналогичный закон, в котором фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, упоминаются как «сиротские лекарственные средства». Определение, которое дает ЕС орфанным препаратам, является более широким, чем в США, поскольку в нем также рассматриваются некоторые тропические болезни, которые в первую очередь встречаются в развивающихся странах.

Как же понимается орфанное заболевание в России? Впервые в российском законодательстве определение этого понятия было дано в 2011 году в Федеральном законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации». В этом документе редкие (орфанные) заболевания определяются как заболевания, имеющие распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения (или 1 случай на 10 тысяч). По разным оценкам, в России насчитывается от 300 тысяч до 5 миллионов человек, страдающих редкими болезнями. Отсутствие более точной статистики связано с тем, что само понятие орфанного заболевания введено совсем недавно. Кроме того, в 2012 году Правительством РФ был утвержден перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, представленный 24 нозологиями и размещенный в открытом доступе на официальном интернет-портале правовой информации.Также были утверждены правила ведения Федерального регистра лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, обозначенными в перечне [3, 211]

Понятие орфанного («сиротского») препарата пока отсутствует в российском законодательстве. Однако, вероятнее всего, будет вскоре официально утверждено. На сегодняшний день уже разработаны поправки в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств», включающие в том числе такое определение: «Орфанные лекарственные препараты?--?лекарственные препараты, предназначенные для патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний» (ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» и в статью 333.32.1. части второй Налогового кодекса Российской Федерации»). Одна из главных проблем при лечении редких заболеваний?--?высокая стоимость орфанных препаратов. Лекарственное средство для пациента с орфанным заболеванием стоит от 100 тысяч до 1 миллиона рублей в месяц, а стоимость годового курса лечения составляет уже миллионы и десятки миллионов рублей. Например, стоимость лечения одного пациента с болезнью Гоше препаратом церезим составляет 200 тысяч долларов США в год на одного ребенка и 600 тысяч долларов США?--?на одного взрослого. Препарат Soliris (eculizumab)?--?это одно из самых дорогостоящих лекарственных средств в мире, которое используется для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Это редкая форма гемолитической анемии, встречающаяся в одном случае на 500?000 здоровых людей. В настоящее время Soliris уже одобрен для применения в США, Канаде, Евросоюзе, Корее, Австралии. Для сравнения, стоимость годового курса лечения «несиротскими» дорогостоящими лекарственными средствами в десятки раз ниже. Например, годовой курс лечения препаратом Lipitor (аторвастатин) в США составляет 1500 долларов США (это гиполипидемическоесредство).

Примеры орфанных заболеваний

Мукополисахаридоз?--?одна из групп тяжелых наследственных заболеваний обмена веществ. Ежегодно в России в среднем рождается до 10-17 детей с различными типами мукополисахаридоза.

Гемофилия?--?наследственное заболевание, которое характеризуется недостатком факторов свертывания крови, что приводит к замедленному ее свертыванию и удлинению времени кровотечения. В России зарегистрировано 8 тысяч больных гемофилией. Раньше все больные гемофилией уже к 15 годам становились инвалидами.

Болезнь Гоше?--?наследственное заболевание, развивающееся в результате недостатка фермента глюкоцереброзидазы, приводящего к избыточному накоплению липидов в костном мозге, печени, селезенке. Распространенность?--?1 случай на 50 тыс. новорожденных. Болезнь имеет национальную доминанту, «отдавая предпочтение» ашкеназскимевреям.

Болезнь Фабри?--?наследственная лизосомальная болезнь накопления (дефицит фермента б-галактозидазы), приводящая к инфаркту миокарда, хронической почечной недостаточности и, возможно, к летальному исходу. Мировая распространенность?--?1 случай на 5-10 тыс. человек.

Почему так дорого?

Большинство орфанных препаратов создаются на основе дорогостоящих биотехнологий, включающих разработку моноклональных антител, рекомбинантных белков и других сложных в производстве веществ. Для создания инновационного лекарственного средства в среднем требуется около 10 лет работы и около 1 миллиарда долларов инвестиций. Если инновационный препарат разрабатывается для лечения массового заболевания и будет потребляться в больших объемах, то затраты на его производство окупятся. Но в случае с орфанными препаратами все иначе?--?пациентов во всем мире очень мало, поэтому объем продаж будет очень небольшим, а стоимость каждой упаковки, соответственно, значительно возрастет. Помимо высокой стоимости производства есть и другие сложности в производстве орфанных препаратов. В первую очередь это сложности с проведением клинических испытаний, поскольку пациенты с тем или иным редким заболеванием могут вообще не проживать в том или ином регионе и быть разбросанными по всему миру. Кроме того, популяция таких пациентов будет очень неоднородной (по возрасту, полу, сопутствующим заболеваниям и другим признакам) по сравнению с носителями других, более массовых заболеваний, что также затрудняет производство подходящего для большей части популяции пациентов лекарственного средства. Некоторые производители не видят для себя коммерческой выгоды в выпуске орфанных лекарственных препаратов. Тем не менее с каждым годом их появляется на международном рынке всё больше. Это не в последнюю очередь связано с тем, что производство таких препаратов в некоторых странах поддерживается льготами со стороны государства.

Как решаются проблемы пациентов

Пациенты, страдающие тем или иным редким заболеванием, нуждаются в пожизненном обеспечении соответствующим дорогостоящим препаратом. Иначе в большинстве случаев болезнь быстро прогрессирует и приводит к летальному исходу. Самостоятельно оплачивать многомиллионные закупки препарата абсолютное большинство пациентов не в состоянии, поэтому в развитых странах предусмотрено финансирование лечения орфанных заболеваний. Финансирование лечения орфанных заболеваний?--?очень высокозатратная статья в государственном бюджете, поскольку затраты на препараты для нескольких больных орфанным заболеванием могут превышать затраты на финансирование сразу целой популяции больных с более распространенной болезнью, например, онкологическими заболеваниями. Однако по этой причине нельзя отличать одних пациентов от других?--?пациенты с орфанными болезнями не виноваты в том, что их заболевания относятся к числу редких. И если для лечения пациента существует лекарство, то больного нужно спасать. В России в этом направлении также сделаны очень важные шаги. В частности, на сегодняшний день в стране действует программа «7 нозологий», по которой выделяются средства на приобретение лекарств для пациентов, страдающих одним из семи заболеваний, требующих дорогостоящего лечения. Из этих семи нозологий четыре относятся к числу редких болезней: гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь Гоше. Огромное значение в финансировании лечения больных орфанными заболеваниями во всем мире и в том числе в России имеют благотворительные и пациентские организации, в рамках которых объединяются сами больные с тем или иным редким заболеванием. С 2008 года последний день февраля объявлен днем редких заболеваний, что подчеркивает общественную значимость проблемы лечения этих болезней.

С развитием медицины диагностируется всё большее количество орфанных заболеваний. А вслед за диагностикой приходит разработка лекарственных препаратов для их лечения. Первые пациенты, получающие доступ к тому или иному орфанному препарату, нередко делают это за счет благотворительных организаций и волонтеров, которые с разрешения Минздрава покупают нужный препарат за рубежом, а затем ввозят его в Россию. Однако с течением времени, всё больше орфанных препаратов получают доступ на российский рынок и всё большее количество пациентов за счет благотворительных организаций и государственного финансирования имеют возможность лечиться этими препаратами. Сегодня некоторые орфанные препараты можно получить по рецепту в аптеке. А в будущем количество таких препаратов, в аптеке, несомненно, будет увеличиваться. Это значит, сотрудникам аптек предстоит работать с совершенно особой категорией лекарственных средств?--?препаратов, которые применяются пожизненно, стоят очень дорого и дарят возможность выздоровления тяжело больным людям.

2. Правила ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента

лекарственный орфанный лечение больной

1. Федеральный регистр является федеральной информационной системой, включающей региональные сегменты, бесперебойное функционирование которого обеспечивает Министерство здравоохранения Российской Федерации.

2. Федеральный регистр ведется в электронном виде с применением автоматизированной системы путем внесения регистровой записи с присвоением уникального номера регистровой записи и указанием даты ее внесения.

3. Ведение Федерального регистра осуществляется Министерством здравоохранения Российской Федерации на основании содержащихся в региональном сегменте сведений о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, утвержденный постановлением Правительства Российской Федерации от 01.01.01 г. № 000 (далее - перечень).

4. Ведение регионального сегмента осуществляет ОГКУЗ «Медицинский информационно-аналитический центр».

5. Контроль за ведением регионального сегмента, конфиденциальность сведений, содержащихся в региональном сегменте, хранение и защиту таких сведений в соответствии с Федеральным законом "О персональных данных» осуществляет департамент здравоохранения и социальной защиты населения области.

6. Регулирование отношений, связанных с ведением Федерального регистра и регионального сегмента, осуществляется в соответствии с законодательством Российской Федерации об информации, информационных технологиях и о защите информации.

7. Размещение информации в региональном сегменте осуществляется с применением усиленной квалифицированной электронной подписи в соответствии с Федеральным законом "Об электронной подписи".

8. Федеральный регистр и региональный сегмент содержат следующие сведения о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень:

а) страховой номер индивидуального лицевого счета в системе обязательного пенсионного страхования (при наличии);

б) фамилия, имя, отчество, а также фамилия, данная при рождении;

в) дата рождения;

г) пол;

д) адрес места жительства (с указанием кода по Общероссийскому классификатору административно-территориальных образований);

е) серия, номер паспорта (свидетельства о рождении) или удостоверения личности, дата выдачи указанных документов;

ж) серия и номер полиса обязательного медицинского страхования и наименование страховой медицинской организации, его выдавшей;

з) сведения об инвалидности (в случае установления группы инвалидности или категории "ребенок-инвалид");

и) диагноз заболевания (состояние), включая его код по Международной статистической классификации болезней и проблем, связанных со здоровьем;

к) наименование медицинской организации, в которой гражданину впервые установлен диагноз заболевания, включенного в перечень;

л) сведения о включении в Федеральный регистр лиц, имеющих право на получение государственной социальной помощи в соответствии с Федеральным законом "О государственной социальной помощи";

м) сведения о выписке лекарственных препаратов для медицинского применения для лечения заболевания, включенного в перечень;

н) сведения об отпуске лекарственных препаратов для медицинского применения для лечения заболевания, включенного в перечень;

о) сведения о медицинской организации, выдавшей направление на включение сведений о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень, в Федеральный регистр (направление на внесение изменений в сведения о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень, извещение об исключении указанных сведений из Федерального регистра), - наименование, основной государственный регистрационный номер, код по Общероссийскому классификатору предприятий и организаций;

п) дата включения сведений (внесения изменений в сведения) о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень, в Федеральный регистр;

р) дата исключения сведений о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень, из Федерального регистра;

с) уникальный номер регистровой записи.

9. Региональный сегмент формируется на основании сведений о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень. Эти сведения представляются в ОГКУЗ «Медицинский информационно-аналитический центр» медицинскими организациями, в которых эти лица находятся на медицинском обслуживании.

Заключение

Орфанные заболевания - серьезное испытание не только для самого пациента и его родных. Это проблема для фармпроизводителя - слишком дорого обходится создание препарата, а рентабельность производства низка из-за малого объема выпуска. Организация доступа пациентов с редкими заболеваниями к надлежащей медицинской помощи и лекарственному обеспечению - это прозрачный индикатор социальной ориентированности государства.

В последние годы произошли положительные изменения в области оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями в России - в законодательной сфере, в области реализации программ лекарственного обеспечения и социально-ответственного подхода представителей фарминдустрии.

Более 30 лет назад Джензайм стал пионером в области разработки и применения инновационных биотехнологичных препаратов.

На сегодняшний день компания готова поддерживать и развивать проекты, целью которых является улучшение доступа пациентов с орфанными заболеваниями к жизненно-необходимой терапии.

Использованная литература

Федеральный закон №323 «Об основах охраны здоровья граждан»

Постановление Правительства №403 «Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности»

Постановление Правительства РФ №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей»

Приказ Министерства здравоохранения РФ от 19 ноября 2012 г. № 950Н «О формах документов для ведения регионального сегмента Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и порядке их представления»

Федеральный закон от 21.11.2011 №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ»

Приложение 1

КЛАССИФИКАТОР КОДОВ ОРФАННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

Приложение 2

Клиническая и лабораторная характеристика заболевания на примере МПС II типа.

Мукополисахаридоз II типа-- сцепленное с Х-хромосомой рецессивное заболевание, возникающее в результате снижения активности лизосомной идуронат-2-сульфатазы, участвующей в метаболизме ГАГ. Возникает почти исключительно у мальчиков (XY). У гетерозиготных женщин клинических проявлений синдрома Хантера, как правило, не наблюдается («носители»). К настоящему моменту описано лишь 2 случая заболевания у девочек, связанных с инактивацией второй, нормальной, Х-хромосомы.

Это панэтническое заболевание, частота встречаемости в мире -- около 1 на 75?000 живых новорожденных мальчиков. Развитие МПС II типа обусловлено мутациями в структурном гене лизосомной идуронат-2-сульфатазы -- IDS, расположенном на длинном плече Х-хромосомы в локусе Xq28. В настоящее время описано более 300 различных мутаций в гене IDS. Более 50% мутаций составляют точечные мутации, около 26% -- мелкие делеции и вставки, 11% -- крупные делеции и перестройки гена IDS. Для пациентов России ДНК-анализ гена IDS показал, что крупные делеции и перестройки гена IDS составляют только 5,4% числа найденных мутаций.

Клинический фенотип гетерогенен и довольно условно подразделяется на тяжелую и легкую формы, различающиеся по тяжести клинических фенотипов. У пациентов с тяжелой формой наблюдают сходные с МПС I типа (синдромом Гурлер) клинические симптомы, но заболевание прогрессирует медленнее (рис.).

Заболевание манифестирует в возрасте от 1 до 3 лет. Отмечается изменение черт лица по типу гаргоилизма, задержка роста, признаки множественного костного дизостоза, огрубление и утолщение кожи, прогрессирующее снижение интеллекта. Специфичными для данного типа МПС являются изменения на коже спины, груди, шеи цвета слоновой кости, «монголоидные пятна» в пояснично-крестцовой области. Нарушения функции органов пищеварения проявляются в виде гепатомегалии, хронической диареи. Среди неврологических нарушений преобладают симптомы прогрессирующей сообщающейся гидроцефалии, спастическая параплегия в результате компрессии спинного мозга и прогрессирующая тугоухость. Основным подходом к лечению больных с МПС является проведение пожизненной ферментозаместительной терапии. При МПС II типа используется препарат идурсульфаза (Элапраза) производства компании «Шайер», США, зарегистрированный в странах Европы, США, России для лечения мукополисахаридоза II типа (болезнь Хантера). Препарат вводится еженедельно, внутривенно, капельно, медленно в дозе 2 мг/кг.

Размещено на Allbest.ru