Муковисцидоз

Оценка эффективности лечения: к клиническим показателям адекватной дозировки панкреатических ферментов следует отнести: улучшение прибавки веса детей, уменьшение объема стула, уменьшение зловонного запаха, исчезновение болей в животе. Лабораторные показатели - уменьшение степени стеатореи.

Оценка безопасности лечения: по клиническим признакам.

Дополнительные замечания:

Подбор доз панкреатических ферментов проводится эмпирически.

ь Начальные дозы: дети грудного возраста: 3300-5000 Ед липазы на 100-150 мл. молока или молочной смеси;

ь дети старше 1 года - 2000-6000 Ед липазы /кг/сутки (500-1000 Ед липазы /кг на основной прием пищи и 250-500 Ед липазы на дополнительный прием пищи). Не следует повышать дозу ферментов до очень высокой (>18000-20000 Eд липазы / кг в сутки).

ь В дальнейшем доза подвергается коррекции на основе клинических симптомов и лабораторных данных. Следует помнить, что примерно у 10% больных недостаточность поджелудочной железы не поддается полной коррекции.

Панкреатические ферменты не следует назначать после еды. Капсулы, содержащие мелкие покрытые оболочкой таблетки и минимикросферы, можно вскрывать и принимать их содержимое одновременно с небольшим количеством пищи, или принимать целиком, не вскрывая, если ребенок уже достаточно большой и может проглотить капсулу.

Эффективность терапии панкреатическими ферментами иногда можно повысить при одновременном применении фамотидина (Код АТХ: A02BA03), ранитидина (Код АТХ: A02BA02), омепразола (Код АТХ: A02BC01) или эзомепразола (Код АТХ: A02BC05) (2C). Эти средства могут быть назначены в том случае, когда требуется достаточно высокое уве-личение доз панкреатических ферментов и/или при отсутствии их лечебного эффекта.[8]

Диета: Диета больных МВ должна быть максимально приближенной к нормальной, богатой белками и калориями, без ограничений в количестве жиров (убедительность A).

Считается, что количество калорий в рационе больного МВ должно составлять 120-150% от калоража, рекомендуемого здоровым детям того же возраста, 35-45% всей энергети-ческой потребности должно обеспечиваться жирами, 15% белком и 45-50% - углеводами.

Существуют довольно сложные формулы для расчета необходимых дополнительных калорий, однако в повседневной практике можно пользоваться следующими ориентирами: 1-2 года - 200 ккал, 3-5 лет - 400 ккал, 6-11 лет - 600 ккал, старше 12 лет - 800 ккал в сутки. [12]

Жирорастворимые витамины А (1В), D (1В), Е (1В) и К (1В) и бета-каротин (1В) должны добавляться к пище ежедневно (табл 8).

Таблица 8

Рекомендуемые суточные дозы жирорастворимых витаминов для больных МВ

Выбор пути введения: внутрь.

Оценка эффективности лечения: клинически и по данным УЗИ (1 раз в 6 месяцев).

Оценка безопасности лечения: необходим периодический (1 раз в год) контроль уровня трансаминаз крови.

Препараты других групп

Для терапии МВ применяется ряд препаратов других фармакологических групп. Как правило, решение о назначении этих ЛС должно приниматься специалистами ЛПУ III уровня на основании индивидуальных показаний. К этим препаратом относятся:

Длительное применение системных глюкокортикоидов (1B) в малых дозах помогает не только стабилизировать состояние пациента, но и улучшить функциональные и клинические показатели. Чаще всего для поддерживающей терапии назначают преднизолон по 0,3-0,5 мг/кг массы тела пациента в сутки. Его следует принимать внутрь через сутки (постоянно). При использовании ингаляционных форм глюкокортикоидов медленнее и в меньшем количестве развиваются побочные эффекты.

Макролиды (кларитромицин, азитромицин) назначаются больным с хронической синегнойной инфекцией в качестве противовоспалительных и иммуномодулирующих ЛС, а также в качестве антиоксиданта (для азитромицина - 1А).

Нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) оказывают доста-точно выраженный противовоспалительный эффект, но при их длительном применении часто развиваются серь?зные осложнения. Обсуждается возможность длительного применения при МВ НПВП, селективно ингибирующих циклооксигеназу-2, однако их противовоспалительная активность ниже, чем у более ранних аналогов (2C)

Новые препараты для лечения муковисцидоза

ь Новый препарат Kalydeco (ivacaftor, ивакафтор), разработанный американской фармкомпанией Vertex Pharmaceuticals, улучшает работу CFTR, в котором из-за мутации аминокислота глицин в 155-м положении заменена аспарагиновой кислотой (такой вариант белка обозначается G551D-CFTR). В частности, он повышает вероятность открытия этого ионного канала под действием циклического аденозинмонофосфата (цАМФ) и повышает ток хлора через мембраны, нарушенный при муковисцидозе. Экспериментальный курс ивакафтора улучшил у пациентов показатели функции легких в среднем на 10 процентов и помог им набрать вес (у больных муковисцидозом обычно наблюдается дефицит массы тела), а также значительно улучшил самочувствие. Kalydeco выпускается в виде таблеток, содержащих 150 миллиграммов действующего вещества и рассчитанных на прием дважды в сутки. FDA одобрило его к применению у взрослых и детей старше шести лет. Эффективность и безопасность лекарства у детей младшего возраста исследуется в настоящее время.Мутация, при которой активен ивакафтор, лежит в основе лишь четырех процентов случаев муковисцидоза, то есть из примерно 30 тысяч американцев, страдающих этим заболеванием, препарат может помочь лишь около 1200 (препарат будет назначаться только после выявления у пациента G551D-CFTR). Большинство случаев муковисцидоза связаны с мутацией, при которой в 508 положении CFTR отсутствует аминокислота фенилаланин (вариант белка CFTR-ДF508). Для этой формы заболевания Vertex разработала препарат VX-809, который пока проходит клинические испытания.

ь Брамитоб (Bramitob) - Раствор для ингаляций, активное вещество: тобрамицина сульфат в 1 ампуле 300 мг /4 мл. Антибиотик применяется для лечения инфекций дыхательных путей, особенно лечение инфекций дыхательных путей, вызванных Pseudomonas aeruginosa у больных с муковисцидозом.

ь Гианеб - р - р д/ ингаляций 5 мл № 30 фл. Производство - Италия. Ингаляции раствора ГИАНЕБ ускоряют отхождение вязкого секрета (мокроты) в дыхательных путях. ГИАНЕБ особенно показан пациентам с муковисцидозом и бронхоэктазами. Цена его колеблется в пределах 5000-5700.ГИАНЕБ - готовый к употреблению, содержащий разовые дозы, стерильный, не содержащий консервантов раствор является поистине инновационной технологией и теперь доступен для российских пациентов. Гианеб позволит добиться значительного прогресса в лечении муковисцидоза и бронхоэктазами, приблизить стандарт оказания лекарственной помощи больным этими патологиями на территории Российской Федерации до международного уровня, при этом обеспечить у таких пациентов существенное снижение числа осложнений, госпитализаций, увеличение продолжительности жизни и улучшение её качества.

Условия оказания медицинской помощи детям с МВ

Больные МВ должны находиться на активном диспансерном наблюдении регионарного Центра МВ. По достижении возраста 1 года больных МВ необходимо обследовать 1 раз в 3 мес, что позволяет следить за динамикой заболевания (табл. 9) и своевременно корригировать терапию. [9]

Таблица 9

*Дополнительно исследование проводят при появлении признаков обострения инфекционно-воспалительного процесса в бронхол?гочной системе.

Прогноз

МВ -- хроническое неизлечимое заболевание, поэтому больные нуждаются в активном диспансерном наблюдении и непрерывном лечении. У одних пациентов, несмотря на своевременную диагностику и адекватную терапию, поражение бронхолегочной системы быстро прогрессирует, у других динамика изменений более благоприятна. Многие пациенты доживают до взрослого и даже зрелого возраста.

Точно оценить прогноз заболевания невозможно даже в случаях, когда точно установлен тип мутации. Факторы, влияющие на прогноз заболевания: нет

- качество проводимой терапии;

- соблюдение предписанного режима лечения;

- образ жизни;

- количество перенесенных вирусных, бактериальных и грибковых инфекций;

- режим питания;

- экологическая обстановка, в которой проживает пациент.[12]

Библиография

1. Муковисцидоз (Современные достижения и актуальные проблемы) Методические рекомендации Москва, 2011- сотрудники Российского Центра Муковисцидоза: Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., Шерман В.Д., Воронкова А.Ю., Шабалова Л.А., Никонова В.С., Кусова З.А., Пухальский А.Л., Шмарина Г.В.Под редакцией Капранова Н.И. и Каширской Н.Ю.

2. Муковисцидоз: генетика, клиника, патогенез, диагностика, лечение, профилактика. Методическое пособие. Авторы: В.Г. Вахарловский (СПбГПМА) Т.Е. Гембицкая (НИИ Пульмонологии СПб ГМУ им. академика И.П.Павлова) И.В. Двораковская (НИИ Пульмонологии СПб ГМУ им. академика И.П.Павлова) В.С. Круглова (СПбГПМА) А. Г. Черменский (НИИ Пульмонологии СПб ГМУ им. академика И.П.Павлова) Н.Ю. Цыбакова (СПбГПМА) Е.Н. Имянитов (СПбГПМА).

3. Газета «Новости медицины и фармации», аллергология, пульмонология и иммунология. Муковисцидоз у детей. Авторы: Т.В. ЛЕНАРТ, заведующая пульмонологическим отделением, Областная детская клиническая больница, г. Донецк, Н.Е. МОНОГАРОВА, доцент, Донецкий национальный медицинский университет им. М. Горького.

4. Педиатрия. Национальное руководство. Краткое издание / под ред. А. А. Баранова. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2014. 768 с.: ил.

5. Клиническая генетика: учебник/ Н. П. Бочков, В. П. Пузырен,?С. А. Смирнихина; под ред. Н. П. Бочкова, 4-е изд., доп. и перераб. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2011. 592 с,: ил.

6. Капранов Н.И., Каширская Н.Ю. Монография «Муковисцидоз» Медпрактика 2014г.

7. Infection Control Guidance for Patients with Cystic Fibrosis Ratified by Infection Control & Decontamination Assurance Group: 8th April 2014.

8. «Регистр больных муковисицидозом в Российской Федерации.2013г» ИД«Медпрактика-М», 2015, 64 с.

9. Муковисцидоз (клиническая картина, диагностика, лечение, реабилитация, диспансеризация): учебное пособие для врачей / А. В. Орлов, О. И. Симонова, Е.А. Рославцева, Д. И. Шадрин. - СПБ.: Изд - во СЗГМУ им. И. И. Мечникова, 2014. 160 с.: ил.

10. Журнал медицинский вестник. Конспект врача. Муковисцидоз: история, клиника (дополнено) Вадимир Бобровничий, доцент 2-й кафедры детских болезней БГМУ, главный внештатный детский пульмонолог Минздрава, руководитель Республиканского центра пульмонологии и муковисцидоза, кандидат.мед. наук. 16 декабря 2015 г.

11. Журнал « Практика педиатра»; март - апрель; 2015; стр. 20 - 27. Актуальные вопросы диагностики муковисцидоза. Е.И. Кондратьева, д. м. н., профессор, В.Д. Шерман, к. м. н., Н.И. Капранов, д. м. н., профессор, Н.Ю. Каширская, д. м. н., профессор, НКО муковисцидоза ФГБНУ «МГНЦ», ГБУЗ «ДГКБ № 13 им. Н.Ф. Филатова ДЗМ», г. Москва.

12. Клинические рекомендации по оказанию медицинской помощи детям с муковисцидозом. Данные клинические рекомендации рассмотрены и утверждены на заседании Исполкома профессиональной ассоциации детских врачей Союза педиатров России на XVII Съезде педиатров России «Актуальные проблемы педиатрии» 15 февраля 2013г.

13. Dodge, J.A., Lewis, P.A., Stanton, M., and Wilsher, J. «Cystic fibrosis mortality and survival in the UK: 1947-2003». Eur Respir. 2007; 29: 522-526.

14. Клинический протокол диагностики и лечения муковисцидоза у детей. Утверждено на Экспертной комиссии по вопросам развития здравоохранения Министерства здравоохранения Республики Казахстан протокол №10 от «04» июля 2014 года.

Размещено на Allbest.ru