Изменения в обеспечении лекарственными препаратами больных орфанными заболеваниями

Размещено на http://allbest.ru

Санкт-Петербургский государственный химико-фармацевтический университет

Изменения в обеспечении лекарственными препаратами больных орфанными заболеваниями

Иванова И.Д., Сабари Х.И.

Санкт-Петербург Российская Федерация

Аннотация

Орфанные заболевания затрагивают каждую область медицины. Множество редких заболеваний характеризуется широким спектром расстройств и симптомов, которые варьируют не только при разных заболеваниях, но у разных пациентов, страдающих одним и тем же заболеванием. Относительно часто встречающиеся симптомы могут маскировать лежащее в основе редкое заболевание. Примерно 80% из них имеют генетическую природу. 20% являются следствием инфекций (бактериальных или вирусных), аллергических реакций, воздействия вредных факторов окружающей среды или носят дегенеративный или пролиферативный характер.

Ключевые слова: орфанные заболевания, орфанные препараты, статус орфанных заболеваний, Акт об орфанных препаратах

По действующему законодательству орфанными (от англ. orphan-сирота) на территории Российский Федерации считаются те заболевания, распространенность которых не более 10 случаев на 100 000 населения (т.е. частота встречаемости 1 к 10 000) .В различных странах этот показатель отличается друг от друга, т.к. на сегодняшний день нет установленных единых мировых стандартов. Одним из сложных вопросов традиционно является вопрос лекарственного обеспечения льготных категорий граждан. Для обеспечения льготных категорий жителей Санкт-Петербурга лекарственными препаратами и медицинскими изделиями в 2017 году были выделены ассигнования в размере около 9,3 млрд. руб., из них:

- 2,05 млрд руб. из федерального бюджета

-3,15 млрд руб. из федерального бюджета на 7 высокозатратных нозологий

- 4,1 млр руб. из регионального бюджета.

По сравнению с 2016 годом, финансирование в РФ выросло с 935,81 млн рублей до 940,26 млн рублей. Увеличилось количество больных, включенных в список финансирования лекарственными препаратами, за счет улучшения диагностики орфанных заболеваний.

Аналитическая компания «Evaluate Pharma» предоставила данные: объем продаж орфанных препаратов в США, ЕС и Японии будет уверенно увеличиваться до 2020 г. Причиной является снижение затрат на разработку орфанных препаратов по сравнению с инновационными лекарственными средствами, предназначенными для лечения заболеваний в большой популяции, повышении продуктивности таких разработок по сравнению с последними и др.

Одной из ключевых законодательных инициатив, призванных стимулировать разработку орфанных лекарственных средств, является продление срока их патентной защиты по сравнению с другими инновационными лекарственными средствам. Фармацевтическим компаниям, занимающимся разработками орфанных лекарственных средств в США, предоставляют различные финансовые льготы для осуществления своих проектов. Таким компаниям полагается 50% налоговый кредит на R&D-расходы. Также правительство США дает гранты на проведение I--III фазы клинических исследований продуктов, предназначенных для лечения редких заболеваний, в объеме 30 млн дол. США. Отменены налоговые сборы с потребителей этой продукции, что делает ее более доступной и способствует увеличению объема продаж таковой в натуральном выражении. Данные отчета «Orphan Drug Report 2014» отображают долю орфанных препаратов в общем объеме продаж рецептурных лекарственных средств (за исключением генериков) к 2020 г. составит 19,1% (около 176 млрд дол. США), при этом среднегодовой прирост (CAGR) в период 2014-2020 гг. в денежном выражении составит 10,5% .

Для сравнения среднегодовой прирост (CAGR) доли лекарственных средств для лечения заболеваний, часто выявляемых в популяции и не относящихся к орфанным, за данный период составит лишь 4,3%, а рецептурных лекарственных средств -- 5,3%. Следовательно, можно проследить четкую тенденцию, способствующую увеличению доли орфанных препаратов в общем объеме продаж рецептурных лекарственных средств (за исключением генериков) начиная с 8,9% в 2006 г. до 19,1% в 2020 г. При этом их удельный вес в 2014 г. составил 14,3%.

По прогнозам аналитической компании «Evaluate Pharma», в топ-10 фармацевтических компаний по объему продаж орфанных препаратов в денежном выражении на мировом рынке в 2020 г. войдут компании «Bristol-Myers Squibb», «Novartis», «Celgene», «Roche», «Pfizer», «Alexion Pharmaceuticals», «Sanofi», «Vertex Pharmaceuticals», «GlaxoSmithKline», «Merck & Co». генетический льготный орфанный медицинский

Лидирующую позицию в этом рейтинге занимает компания «Novartis» с объемом продаж ор- фанных препаратов на мировом рынке в 11,3 млрд дол. (Топ-10 фармацевтических компаний по объему продаж орфанных препаратов на мировом рынке в денежном выражении в 2020 г. и данный показатель по итогам 2013 г. Источник данных: отчет «Orphan Drug Report 2017» аналитической компании «EvaluatePharma». Среди орфанных препаратов, которые сейчас находятся в стадии разработки, в топ-10 наиболее перспективных попали кандидаты в препараты таких фармацевтических компаний, как «Vertex Pharmaceuticals» (2 продукта), «Intercept Pharmaceuticals», «Northwest Biotherapeutics», «Actelion», «AbbVie» и «Alexion Pharmaceuticals». Преимущество орфанных препаратов заключается в том, что им не грозит конкуренция, поскольку их дженерики появляются на рынке крайне редко.

Кроме того, если препарату присвоен статус орфанного, то процедура одобрения регуляторами проходит намного быстрее, а клинические испытания обходятся компаниям дешевле. По прогнозам, к 2018 году рынок орфанных препаратов будет оцениваться в $127 млрд и достигать 16% от рынка рецептурных препаратов.

Выводы

Ситуация с организацией медицинской и социальной помощи больным редкими заболеваниями в нашей стране и мире с каждым годом улучшается. Подводя итоги статьи,можно с уверенностью сказать что:

1. C каждым годом увеличивается государственное финансирование на здравоохранение и в частности на борьбу с орфанными заболеваниями

2. Фармацевтическим коммерческим компаниям стало выгодно разрабатывать и продвигать препараты за счет увеличения льгот и поощрений со стороны государства.

3. Уже давно существует сайт, которое называется «Всероссийское общество орфанных заболеваний», их целью является помощь врачам, пациентам и их семьям, которые столкнулись с необходимостью диагностики редкого наследственного заболевания или хотят получить наиболее полную информацию о болезни.

4. Сотни редких заболеваний уже можно диагностировать различными методами анализа биологических образцов (биохимическими, иммунологическими, цитогенетическими, молекулярно-генетическими и др. В Московском физико-техническом институте (МФТИ) открылся уникальный геномный центр. В нём будут производиться тест-системы, которые позволят диагностировать орфанные заболевания, вызванные генетическими сбоями.

Литература

1. Косякова Н.В., Гаврилина Н.И. Орфанные заболевания - история вопроса и современный взгляд на проблему// Современные проблемы науки и образования. - 2015. - № 2-2.;

2. О проблеме редких заболеваний в Российской Федерации. - Здравоохранение. - 2011. - № 11. - С. 4-5.

3. http://izron.ru/articles/aktualnye-voprosy- sovremenmy- meditsmy-sbormk -nauchnykh-t rudov- po-itogam-mezhvuzovskoy-ezhegodnoy-/sektsiya-49- organizatsiya-farmatsevticheskogo-dela-spetsialnost- 14-04-03/problemy-orfannykh-bolnykh-v-rossii/

Размещено на Allbest.ru