Правовое регулирование орфанных лекарственных препаратов

В связи с этим также отдельно стоит выделить Европейскую организацию по редким заболеваниям (European Organisation for Rare Diseases, EURORDIS), неправительственную ассоциацию, на данный момент объединяющую 910 организаций и ассоциаций пациентов с редкими заболеваниями из 72 стран.

EURORDIS можно назвать основной организацией, способствующей развитию орфанного законодательства ЕС, а также одним из центров информирования мировой общественности по поводу проблемы орфанных заболеваний. О последнем свидетельствует ежегодное проведение этой организацией Международного дня редких болезней, многочисленных конференций и прочих научных мероприятий.

На сегодняшний день в мировой здравоохранительной и связанной с ней законодательной практике сложился условно единообразный подход к решению проблемы орфанных заболеваний, основанный на успешном опыте США. Суть этого подхода состоит в создании комплекса норм по стимулированию фармацевтических компаний разрабатывать орфанные препараты с целью их дальнейшего маркетинга. Эти нормы предполагают принятие финансовых мер поддержки этих компаний в связи с реализацией орфанных проектов, одновременно обеспечивая соблюдение необходимых стандартов качества, безопасности и эффективности орфанных препаратов.

В СССР существовали нормы Приказ МЗ СССР от 22 апреля 1981 года N 422 "Об утверждении перечня медицинских препаратов, подлежащих бесплатной выдаче больным гипофизарным нанизмом и сахарным диабетом"; Приказ МЗ СССР от 28 марта 1983 года N 330 "Об утверждении списка заболеваний, дающих право лицам, страдающим этими заболеваниями, на первоочередное получение жилой площади";, регулирующие отношения, связанные с орфанными лекарственными препаратами. Эти нормы, естественно, не предполагали, в отличие указанных выше моделей, введение комплекса стимулирующих мер для фармацевтических компаний, а устанавливали программы обеспечения препаратами и предоставления материальной поддержки пациентам с определёнными заболеваниями, значительная часть которых причисляется к орфанным.

Указанным заболеваниям выделялось внимание и на уровне системы государственных проектов. В частности, создавались диагностические и лечебные центры, проводилась подготовка специалистов, организовывалось обеспечение препаратами, оборудованием и многое другое Приказ Минздрава СССР от 14.06.1989 № 366 "О совершенствовании медицинской помощи больным муковисцидозом"..

В России комплекса норм, подобного существующим в США и ЕС, пока не появлялось. Понятие орфанного заболевания появилось в российском законодательстве лишь в 2011 году с принятием ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в РФ", а понятие орфанного лекарственного препарата - в 2014 году. При этом в 2011 году число граждан, нуждавшихся в орфанных препаратах по разным оценкам составляло около 5 миллионов человек Ягудина Р.И. Орфанные препараты - новая категория на фармрынке [Электронный ресурс] // КАТРЕНСТИЛЬ. № 125. 2014. URL: https://www.katrenstyle.ru/articles/journal/goods_sales/orfannyie_preparatyi_novaya_kategoriya_na_farmryinke.. При этом, ввиду отмечаемых исследователями проблем с диагностикой орфанных заболеваний, это число в действительности могло быть больше.

Современный российский подход к решению проблемы орфанных заболеваний не приобрёл качественно новых аспектов по сравнению с подходом, существовавшим в СССР. Как будет показано далее, в данный момент российское законодательство об орфанных заболеваниях и препаратах преимущественно представлено нормами об обеспечении пациентов необходимыми препаратами за счёт государственных бюджетов.

Если в СССР научные разработки в отношении орфанных препаратов финансировались государством, то сейчас значительная часть возможностей финансирования таких разработок перешли к фармацевтическим компаниям. При этом мер стимулирования компаний разрабатывать орфанные препараты российский закон не предусматривает.

В такой ситуации можно наблюдать проявление проблемы, описанной ранее в работе - малой заинтересованности компаний в финансировании исследований орфанных лекарственных средств. Это обстоятельство ведёт к зависимости отечественного орфанного рынка от импортной продукции и, опосредованно, ухудшению обеспеченности орфанных пациентов необходимыми лекарственными препаратами и нарушениям их прав на медицинскую помощь.

Глава 2. Обеспечение пациентов орфанными лекарственными препаратами

На данный момент в российском законодательстве существует условное разделение орфанных заболеваний и, косвенно, пациентов с этими заболеваниями на три группы в зависимости от наличия и способов государственного обеспечения пациентов орфанными препаратами. В этом параграфе будут рассмотрены две наиболее обеспечиваемые группы.

С 2008 года в России функционирует программа, изначально именовавшаяся "7 нозологий". Заболевания, входящие в неё, образуют первую группу. Эта программа предусматривала финансирование из федерального бюджета лечение семи редких и наиболее дорогостоящих заболеваний. На данный момент перечень Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // "Собрание законодательства РФ", 28.11.2011, N 48, ст. 6724. Ст. 14, ч. 2, п. 21. заболеваний, включённых в программу, расширен до 14, в связи с чем представляется, что более корректным и актуальным наименованием указанной программы будет "14 нозологий".

Вторая группа представлена Перечнем жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих орфанных заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 N 403 "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента" // "Собрание законодательства РФ", 07.05.2012, N 19, ст. 2428. . Данный перечень связан с ещё одной государственной программой, изначально именовавшейся "24 нозологии". Эта программа отличается от описанной ранее тем, что лечение включённых в неё заболеваний финансируется из региональных бюджетов, а не из федерального. Сегодня перечень программы содержит 19 заболеваний.

В отношении обеих заболеваний пациентов ведутся федеральные регистры пациентов Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 N 403 // "Собрание законодательства РФ", 07.05.2012, N 19, ст. 2428. П. 1; Постановление Правительства РФ от 26.11.2018 N 1416 // "Собрание законодательства РФ", 03.12.2018, N 49 (часть VI), ст. 7620.. На их основе формируются планы закупок лекарственных препаратов, с их помощью выводятся иные данные, представляющие ценность для медицинских работников в данной сфере.

В случае с обеими программами можно наблюдать два проблемных аспекта: финансовый и правовой. Финансовый аспект заключается в недостатке средств для полноценного функционирования программ, а правовой - в их недостаточном нормативном регулировании и противоречии содержания региональной программы другим законодательным нормам.

Как во время начала функционирования региональной программы в 2012 году, так и в настоящее время, средств на её финансирование у регионов недостаточно. Так, в начале программа финансировалась в среднем по регионам на 25%, в 2018 году - на 60% Пациентам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, пока не удалось добиться от Минздрава централизации закупок лекарств. 24.05.2018. [Электронный ресурс] // Коммерсантъ. URL: https://www.kommersant.ru/doc/3636621.. При этом в ряде субъектов в 2017 году были зафиксированы показатели значительного дефицита финансирования (например, в республике Ингушетия программа финансировалась на 2%, в Брянской области - 7%, в Удмуртской республике -16%) Пресс-конференция "Перспективы дальнейшей федерализации закупок лекарственных препаратов для пациентов с орфанными заболеваниями". Пост-релиз. 25.03.2019. [Электронный ресурс] // Известия. URL: https://iz.ru/860512/2019-03-25/press-konferentciia-perspektivy-dalneishei-federalizatcii-zakupok-lekarstvennykh-preparatov-dlia..

Недостаточность денежных средств влечёт увеличение смертности пациентов Морозов Д.А. Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. / Морозов Д.А., Жулев Ю.А., Красильникова Е.Ю. и др. М., 2019. 196 с.. Так, с периода 2013-2014 гг. до периода 2016-2017 гг. количество умерших пациентов, лечение которых финансируется по региональной программе, увеличилось в 1,8 раза.

Предложения Елена Красильникова о механизме финансирования редких заболеваний [Электронный ресурс] // Лекобоз. 20 марта 2018. URL: https://lekoboz.ru/meditsina/elena-krasilnikova-o-tom-kakim-dolzhno-byt-finansirovanie-redkikh-zabolevanij. специалистов в указанной области по большей части заключаются в изменении объёмов и структуры финансирования закупочных программ: наиболее часто предлагаемой мерой является перенос финансирования некоторых заболеваний на федеральный уровень.

Эти предложения стали реализовываться с 2019 года. Так, 5 заболеваний, которые ранее входили в программу "24 нозологии" в том году начали финансироваться из федерального бюджета. С 1 января 2020 года в федеральную программу было добавлено ещё два заболевания. Примечательно, что и в течение функционирования федеральной программы наблюдался дефицит её финансирования. Так, в 2017 году этот дефицит составил около 6,7 млрд. рублей, что составляет около 15% от объёма общего финансирования программы за этот год Калиновская Е. Финансирование программы "Семь нозологий" в 2018 г. не увеличилось. 14.01.2018. [Электронный ресурс] // Фармацевтический вестник. URL: https://old.pharmvestnik.ru/publs/lenta/v-rossii/finansirovanie-programmy-semj-nozologij-v-2018-g-ne-uvelichilos.html..

Обращая внимание на правовые аспекты формирования списков двух указанных групп заболеваний, можно обнаружить, что, во-первых, на сегодняшний день отсутствуют критерии отнесения заболеваний к той или иной программе и, во-вторых, наличие некоторых заболеваний в списке "19 нозологий" противоречит другим законодательным нормам.

Важность установления чётких критериев внесения заболеваний в список той или иной программы объясняется текущей иррациональностью распределения этих заболеваний. Так, некоторые заболевания из перечня "19 нозологий" являются более дорогостоящими в лечении, чем те, которые содержатся в перечне "14 нозологий". В качестве примера можно привести Пароксизмальную ночную гемоглобинурию Проект клинических рекомендаций. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия. МКБ: D59.5. [Электронный ресурс] URL: http://nodgo.org/sites/default/files/20191224; Ягудина Р.И. Орфанные препараты - новая категория на фармрынке [Электронный ресурс] // КАТРЕНСТИЛЬ. № 125. 2014. URL: https://www.katrenstyle.ru/articles/journal/goods_sales/orfannyie_preparatyi_novaya_kategoriya_na_farmryinke., включаемую в список "19 нозологий" и имеющую распространённость около 1,6 : 100 000 человек. Стоимость лечения этого заболевания составляет около $ 410 000 в год. В то же время включаемый в список "14 нозологий" гипофизарный нанизм Воронцова М.В. Экономические и социальные аспекты лечения гипофизарного нанизма препаратами рекомбинантного гормона роста. / Воронцова М.В. Нагаева Е.В. Найговзина Н.Б. // Проблемы эндокринологии. № 2 (63). 2017. С. 82-91. имеет распространённость 5 : 100 000 человек при стоимости терапии около 68 000 рублей в год. Как видно, при сравнительно большей распространённости лечение этого заболевания обходится гораздо дешевле, что вызывает вопрос о целесообразности нахождения его в федеральной программе. Помимо прочего, обе программы не содержат многих других высокозатратных и распространённых заболеваний. Один из примеров - наследственная ангиоэдема Клинические рекомендации. Наследственный ангионевротический отёк (НАО). МКБ-10: Д 84.1; Т 78.3. Утверждено Президиумом РААКИ 23 декабря 2013 г. [Электронный ресурс] URL: https://minzdrav.gov-murman.ru/documents/poryadki-okazaniya-meditsinskoy-pomoshchi/6.angioedema.pdf. с эпидемиологией 2 : 100 000 и годовой стоимостью лечения $ 350 000.

В связи с этими обстоятельствами в профессиональном сообществе возникает множество вопросов. Один из них - на основании каких критериев формируются оба списка. В данный момент закрепление этих критериев в нормативных актах отсутствует. Как отмечает Рязанский В.В. Интервью: Лекарства для "орфанных пациентов" [Электронный ресурс] // Парламентская газета. 28.02.2020. URL: https://www.pnp.ru/social/lekarstva-dlya-orfannykh-pacientov.html. В. Рязанский, заместитель председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике, распределение заболеваний между двумя списками производится из соображений высокой стоимости препаратов и обусловлена недостаточностью средств в регионах. В связи с этим весьма странно наблюдать наличие относительно недорогого в лечении гипофизарного нанизма в федеральной программе при том, что в региональной программе по-прежнему имеются одни из самых высокозатратных заболеваний в мире.

Сегодня в Великобритании существует программа, схожая с российскими. Она предполагает финансирование лечения "ультра-орфанных" заболеваний (имеющих распространённость менее 1 : 50 000 человек) из государственного бюджета. В этом случае не нужно вводить критерии для выбора заболеваний, включаемых в программу, поскольку финансируется лечение всех без исключения заболеваний с определённой эпидемиологией. При этом программа предусматривает Tom Powell. NICE appraisals of rare diseases [Электронный ресурс] / Tom Powell, Michael O'Donnell // House of Commons Library. Debate pack. № CDP-2019-0022, 12 March 2019. URL: https://pharmaphorum.com/views-and-analysis/ultra-rare-diseases-england/. критерий соответствия бюджету: препарат для лечения заболевания из указанной программы может быть допущен к закупкам если общая стоимость такой закупки для всех пациентов с этим заболеванием в течение трёх лет не будет превышать Ј 20 млн. Данная мера направлена на обеспечение финансовой устойчивости программы и её бесперебойного функционирования. Одна из основных целей развития федеральной и региональной программ в России на сегодняшний день состоит именно в этом, и в соответствии с этим следует осуществлять правовое регулирование программ.

В связи со сложившейся в России ситуацией некоторые специалисты предлагают Амелина Т. Нас ждет "орфанная революция". Как в России будут помогать людям с редкими заболеваниями? [Электронный ресурс] // Журнал "Такие дела". 03.03.2020. URL: https://takiedela.ru/news/2020/03/03/orfannaya-revolyuciya/; Омельяновский В.В. Возможности применения многокритериального анализа для оптимизации финансирования редких заболеваний / Омельяновский В.В., Федяева В.К., Реброва О.Ю. // Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. № 4 (7), 2014. С. 29-35. ввести критерии, на основе которых будут формироваться перечни указанных программ.

Формирование перечня заболеваний для финансирования целесообразно основывать на стоимости лечения каждого заболевания, его редкости, тяжести состояний, которые им вызываются, доли детей среди пациентов. При распределении заболеваний между федеральным и региональными бюджетами следует учитывать общую тенденцию недостаточности средств региональных бюджетов, и возлагать на них лечение наименее финансово обременительных заболеваний (оценённых по соотношению редкости и стоимости терапии каждого заболевания). Возможно введение нормы о частичной поддержке региональных бюджетов за счёт федерального в случае недостаточности средств для финансирования программы.

На наш взгляд, введение такого перечня критериев будет способствовать более эффективному использованию бюджетных средств и, в свою очередь, улучшению положения орфанных пациентов в России. Эти критерии возможно закрепить в статье 44 ФЗ "Об основах охраны здоровья в РФ".

Противоречие содержания региональной орфанной программы другим законодательным нормам заключается в том, что в неё включаются некоторые заболевания, которые не должны считаться редкими. Например, в перечень "19 нозологий" включается фенилкетонурия, заболевание, имеющее в соответствии с эпидемиологическими данными Клинические рекомендации. Фенилкетонурия и нарушения обмена тетрагидробиоптерина у детей. МКБ 10: E70.0/E70.1. Год утверждения: 2017 (пересмотр каждые 3 года). [Электронный ресурс] URL: http://www.pediatr-russia.ru/sites/default/files/file/kr_fen.pdf. по России распространённость 1 : 7000 человек. Ещё один пример - идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура с эпидемиологией Клинические рекомендации. Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) у взрослых. МКБ 10: D69.3. Год утверждения (частота пересмотра): 2018 г. (не реже 1 раза в 3 года). [Электронный ресурс] URL: https://legalacts.ru/doc/klinicheskie-rekomendatsii-idiopaticheskaja-trombotsitopenicheskaja-purpura-itp-u-vzroslykh-utv/. примерно 1 : 8000. При этом, как отмечалось ранее в работе, в России законодательно утверждён эпидемиологический критерий 1 : 10 000 для признания заболевания орфанным.

Такое обстоятельство актуально и для программы "14 нозологий". Например, в перечень этой программы включается рассеянный склероз с эпидемиологией в России 1 : 1000 человек Клинические рекомендации. Рассеянный склероз. МКБ 10: G35.0 Год утверждения: 2016 (пересмотр каждые 3 года). [Электронный ресурс] URL: https://dep_pediatr.pnzgu.ru/files/dep_pediatr.pnzgu.ru/rasseyanny_skleroz.pdf.. Однако в строго формальном смысле противоречия другим законодательным нормам в данном случае не возникает, поскольку из текста ст. 44 ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в РФ" и других связанных норм не следует, что заболевания из перечня "14 нозологий" причисляются или должны причисляться к орфанным.

Есть, как минимум, два варианта устранения противоречия региональной программы законодательству. Первый состоит в исключении из этой программы заболеваний, не соответствующих действующему эпидемиологическому критерию. Последствием такой меры будет лишение права некоторых орфанных пациентов на оплату лечения из региональных бюджетов. Второй вариант - изменение эпидемиологического критерия таким образом, чтобы ему соответствовали включаемые в программу заболевания. Основной эффект от этого - увеличение количества заболеваний, признаваемых орфанными в России, что при текущем правовом режиме не повлечёт существенных правовых последствий.

Более предпочтительным вариантом для благополучия пациентов, является расширение действующего эпидемиологического критерия. Новое значение этого критерия может быть установлено на различных уровнях. Например, на наш взгляд, однозначно целесообразным представляется поднятие значения критерия до 1 : 7 000, поскольку на этом значении находится самое распространённое заболевание из перечня "19 нозологий". Вопрос о дальнейшем поднятии указанного значения следует решать на основе тщательного исследования эпидемиологических данных в отношении потенциально орфанных заболеваний, наличия и эффективности терапии в отношении таких заболеваний, инвестиционной привлекательности проектов в сфере разработки препаратов для диагностики лечения этих заболеваний.

Существующий дефицит финансирования региональной и федеральной программ во многом зависит от общего высокого уровня цен на орфанные лекарственные препараты. На данный момент в России производится ценовое регулирование в отношении некоторых препаратов. В перечне жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения (ЖНВЛП) Распоряжение Правительства РФ от 12 октября 2019 г. N 2406-р // Собрание законодательства Российской Федерации от 21 октября 2019 г. N 42 (часть III) ст. 5979. Приложение 1. содержатся наименования препаратов из перечней "19 нозологий" и "14 нозологий". Количество препаратов для лечения заболеваний из этих перечней постепенно увеличивается. Так, в 2019 году в перечень было добавлено 2 препарата, в 2020 году - 12 препаратов.

При этом по данным некоторых исследований Мининова С.А. Орфанные препараты для патогенетического лечения редких заболеваний в реестре лекарственных средств // Качественная клиническая практика. - 2018. - №4. - С.44--52. 20% закупаемых в рамках указанных программ препаратов не входят в перечень ЖНВЛП (например, МНН дефероксамин для лечения апластической анемии и ещё 11 препаратов). Не включая указанные препараты в перечень, государство теряет возможность регулировать предельные отпускные цены на них. Учитывая обозначенный выше значительный дефицит финансирования программ по лечению орфанных пациентов, представляется целесообразным включить закупаемые препараты в перечень ЖНВЛП.

2.2 Обеспечение вне федеральной и региональной программ

Третья группа заболеваний представлена Перечнем Перечень редких (орфанных) заболеваний Минздрава РФ. Обновлён 11 ноября 2019, 10:20. [Электронный ресурс] URL: https://www.rosminzdrav.ru/documents/8048. редких (орфанных) заболеваний Министерства здравоохранения РФ. Перечень формируется исходя из известных эпидемиологических данных по каждому заболеванию Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // "Собрание законодательства РФ", 28.11.2011, N 48, ст. 6724. Ст. 44, ч. 2..

На сегодняшний день внесение заболевания в указанный перечень не создаёт каких-либо правовых последствий; законодательство не предусматривает каких-либо льгот для пациентов только исходя из орфанности имеющихся у них заболеваний. При этом, как в судебной практике, так и в разъяснениях Минздрава пациенты с заболеваниями из третьей группы именуются орфанными.

С этой группой заболеваний фактически связаны нормы, предусматривающие обеспечение лекарственными препаратами инвалидов. Причина этому заключается в том, что многие тяжёлые прогрессирующие приводящие к инвалидности орфанные заболевания не включены ни в федеральную, ни в региональную программу по лечению орфанных пациентов (один из многих примеров - болезнь Баттена Нейрональный цероидный липофусциноз 2 тип. [Электронный ресурс] // Всероссийское общество орфанных заболеваний. URL: http://www.rare-diseases.ru/rare-diseases/encyclopediadiseases/96-2. (НЦЛ-2)). При этом закон не устанавливает каких-либо ограничительных перечней заболеваний, по которым возможно получить льготное обеспечение препаратами.

Конституция Конституция Российской Федерации (принята всенародным голосованием 12.12.1993) // "Собрание законодательства РФ", 04.08.2014, N 31, ст. 4398. РФ, декларирует наличие в РФ государственной поддержки инвалидов Там же, ст. 7, ч. 2, устанавливающая гарантии социального обеспечения человека в случае инвалидности Там же, ст. 39, ч. 1. Системное толкование названных положений Конституции в контексте содержащейся в ней ст. 41 о праве каждого на медицинскую помощь позволяет сказать, что инвалиды, представляя собой социально уязвимую группу людей, должны иметь право на льготное обеспечение лекарственными препаратами.

Однако действующее законодательство об инвалидах не учитывает специфики проблемы орфанных заболеваний, которая актуальна в данном случае. Вследствие этого, если, к примеру, у ребёнка-инвалида имеется тяжёлое генетическое орфанное заболевание, нормы об обеспечении его лекарственными препаратами часто не являются выполнимыми или их выполнение сопряжено со слишком большими расходами со стороны публичных органов власти. В данном случае наблюдается ситуация, схожая с финансированием программы "19 нозологий" из региональных бюджетов.

В частности, эти нормы Федеральный закон от 17.07.1999 N 178-ФЗ "О государственной социальной помощи" // "Собрание законодательства РФ", 19.07.1999, N 29, ст. 3699. Ст. 5, ч. 1; ст. 6.1; ст. 6.2; Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. N 890 "О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения" // Собрание законодательства Российской Федерации. 08.081994 г., N 15, ст. 1791. Приложение 1; Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // "Собрание законодательства РФ", 28.11.2011, N 48, ст. 6724. Ст. 37, ч. 15. предусматривают обеспечение детей до 3-х лет и несовершеннолетних инвалидов лекарственными препаратами за счёт бюджетов субъектов РФ в соответствии со стандартами медицинской помощи или с решениями врачебных комиссий если применение препарата не предусмотрено указанными стандартами.

На практике региональные органы власти часто по тем или иным основаниям отказывают пациентам-инвалидам в лечении. Это обстоятельство отмечается специалистами Волкова Н.С. Лекарственное обеспечение инвалидов: теоретические и практические проблемы. / Волкова Н.С., Еремина О.Ю. // Журнал российского права. 2018. №11(263). С. 85-96. в указанной сфере, а также Минздравом Письмо Министерства здравоохранения Российской Федерации от 8 июля 2013 г. N 21-6/10/2-4878 О лекарственном обеспечении за счет средств бюджетов субъектов РФ граждан, страдающих редкими заболеваниями. URL: http://base.garant.ru/70420668/.. Отказы часто базируются на аргументах, прямо противоречащих нормативным предписаниям. К примеру, такие отказы могут быть обоснованы отсутствием показаний к применению препарата в медицинских стандартах, в то время как норма Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. N 890., на которую фактически ссылаются региональные органы, в такой ситуации прямо предусматривает возможность обеспечения пациентов препаратами на основании решения врачебной комиссии. В случае с дорогостоящими тяжёлыми редкими заболеваниями описанная ситуация приобретает особенную актуальность.

В связи с этой ситуацией примечательно Определение Определение СК по гражданским делам Верховного Суда РФ от 7 октября 2019 г. N 14-КГ 19-10. URL: http://base.garant.ru/73076684/. СК по гражданским делам Верховного суда РФ от 7 октября 2019, в котором коллегия не согласилась с решениями нижестоящих судов, отказавших ребёнку-инвалиду в праве на получение за счёт регионального бюджета необходимого лекарственного препарата.

В обоснование своих решений нижестоящие инстанции указывали на отсутствие упоминаний препарата в стандартах медицинской помощи, на то, что заболевание, имеющееся у ребёнка, не признаётся орфанным в РФ, вследствие чего он не имеет права на предоставление препарата за счёт средств регионального бюджета. Также суды посчитали действия региональных органов, получивших согласие благотворительного фонда на оплату препарата, достаточными для обеспечения этим препаратом ребёнка.

Верховный Суд, отметив в решениях нижестоящих судов противоречие Конституции РФ и международным стандартам в сфере здравоохранения, указал на наличие возможности применения препарата по решению врачебной комиссии если в стандарте медицинской помощи о нём не упоминается. Решение врачебной комиссии в данном случае имелось. Помимо этого, Верховный Суд отметил, что дети-инвалиды имеют право на обеспечение их препаратами за счёт бюджетов субъектов РФ.

Заболевание, имевшееся в данном деле у пациента, по сути являлось орфанным. В решении врачебной комиссии был отмечен факт регистрации необходимого для закупки препарата в качестве орфанного Европейским агентством по лекарственным средствам 5 декабря 2001 г. Стремление органов власти субъекта РФ отказать пациенту в лечении или перенести финансирование такого лечения на благотворительную организацию свидетельствует о недостаточности средств для такого финансирования у субъекта, что в свою очередь может быть вызвано высокой стоимостью препарата.

Субъекты РФ ведут статистику в отношении пациентов, болеющих десятью редкими (по российскому эпидемиологическому критерию) тяжёлыми заболеваниями, не включёнными ни в региональную, ни в федеральную программы (например, болезнь Помпе, первичный миелофиброз и др.). К 2018 году с этими заболеваниями было зарегистрировано около 2000 пациентов, при этом лечение получало около 500 Морозов Д.А. Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. / Морозов Д.А., Жулев Ю.А., Красильникова Е.Ю. и др. М., 2019. 196 с. Таблица 40. . Однако реальное количество орфанных пациентов с тяжёлыми заболеваниями из третьей группы должно быть значительно больше. На данный момент существуют значительные проблемы с диагностикой этих заболеваний; в силу их прогрессирующего характера и тяжести большое количество пациентов может не доживать до момента постановки диагноза. По данным пациентских и общественных организаций Там же. Таблица 41. те же заболевания, по которым регионы ведут статистику, точно имеются у около 7000 россиян (потенциально, с учётом распространённости каждого из этих заболеваний количество пациентов должно быть около 47 500).

Описанные выше обстоятельства указывают на наличие масштабного пласта проблемы орфанных заболеваний в России, неурегулированного законодательством.

В связи с темой обеспечения орфанных пациентов лекарственными препаратами важно упомянуть об ответственности медицинских работников и организаций за отказ в оказании медицинской помощи.

ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в РФ" устанавливает Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // "Собрание законодательства РФ", 28.11.2011, N 48, ст. 6724. Ст. 11. недопустимость отказа в оказании медицинской помощи и указывает на наличие ответственности в случае нарушения указанного запрета. В контексте рассматриваемой темы уместно обратить внимание на уголовную и гражданско-правовую ответственность.

Уголовная ответственность предусматривается ст. 124 Уголовного кодекса РФ "Уголовный кодекс Российской Федерации" от 13.06.1996 N 63-ФЗ // "Собрание законодательства РФ", 17.06.1996, N 25, ст. 2954. Ст. 124.. Состав преступления в соответствии с указанной статьёй образуется если медицинский работник не оказал пациенту помощь при отсутствии уважительных причин для этого.

Гражданский кодекс, в свою очередь, предусматривает "Гражданский кодекс Российской Федерации (часть четвертая)" от 18.12.2006 N 230-ФЗ // "Собрание законодательства РФ", 25.12.2006, N 52 (1 ч.), ст. 5496. Ст. 401, п. 1., что по общему правилу лицо, не исполнившее обязательства либо исполнившее его ненадлежащим образом, несёт за это ответственность только при наличии вины. При этом, если такое лицо приняло все меры для надлежащего исполнения обязательства, оно признаётся невиновным.

Сложившаяся ситуация с обеспечением орфанных пациентов лекарственными препаратами указывает на частые случаи отсутствия у медицинских учреждений необходимых препаратов и недостаточность денежных средств для их закупок. В таких ситуациях при отказе в оказании медицинской помощи не образуется состава преступления в действиях медицинских работников и не возникает вины у медицинской организации, необходимой для привлечения последней к гражданско-правовой ответственности.

Таким образом, действующий механизм ответственности в зачастую не способен обеспечить удовлетворение прав орфанных пациентов на медицинскую помощь.

Представляется, что причины проблем с обеспеченностью орфанных пациентов необходимыми препаратами заключаются не только и не столько в недостаточности бюджетных средств. Текущие механизмы обеспечения нельзя назвать эффективными главным образом из-за необходимых значительных затрат на их функционирование, вызванных высоким уровнем цен на орфанные препараты.

Глава 3. Стимулирование фармацевтических компаний как средство улучшения обеспеченности пациентов орфанными лекарственными препаратами

На наш взгляд, причина обозначенной в предыдущей главе проблемы главным образом заключается в малой доли отечественных компаний на российском рынке орфанных препаратов, отсутствии правового регулирования, являющегося необходимым для увеличения этой доли.

Российский рынок орфанных препаратов зависим от импорта, что подтверждается соотношением отечественных и импортных препаратов на рынке. Так, по данным Рынок орфанных препаратов вырос до 30 миллиардов рублей [Электронный ресурс] // Минпромторг России. 06.03.2019. URL: http://minpromtorg.gov.ru/press-centre/news/#!rynok_orfannyh_preparatov_vyros_do_30_milliardov_rubley. Министерства промышленности и торговли РФ, в 2018 году общая доля продаж отечественных препаратов на орфанном рынке России составила 12,42% в упаковках и 9,6% в денежном выражении.

Роль развития российского рынка в доступности орфанных препаратов обосновывают некоторые специалисты Юрочкин Д.С. Развитие рынка лекарственных средств, применяемых для лечения редких (орфанных) заболеваний / Д.С. Юрочкин, З.М. Голант, И.А. Наркевич // Журнал "Ремедиум" №9, 2019. С. 6-12; Мининова С.А. Орфанные препараты для патогенетического лечения редких заболеваний в реестре лекарственных средств // Качественная клиническая практика. - 2018. - №4. - С.44--52.. В частности, ими отмечается, что затраты на финансирование региональной и федеральной программ в будущем будут только возрастать. Такая тенденция в том числе объясняется улучшением средств диагностики редких заболеваний и, соответственно, увеличением количества пациентов, вносимых в соответствующие регистры. За период с 2013 по 2018 гг. количество пациентов, лечение которых финансируется в соответствии с программой "19 нозологий", выросло на 83% Морозов Д.А. Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям. / Морозов Д.А., Жулев Ю.А., Красильникова Е.Ю. и др. М., 2019. 196 с.. При этом расходы на финансирование этой программы в тот же период увеличилось с 5,3 млрд. до 19,4 млрд. рублей, на 266%.

Показанная тенденция свидетельствует о важности принятия мер по снижению расходов на реализацию программ по обеспечению орфанных пациентов лекарственными препаратами.

Стратегия лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года Приказ Минздрава России от 13.02.2013 N 66 "Об утверждении Стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации". URL: https://www.garant.ru/products/ipo/prime/doc/70217532/. определяет своей целью повышение доступности лекарственных препаратов для удовлетворения потребностей населения и системы здравоохранения. Меры, приводящие к понижению цен на дорогостоящие орфанные препараты, в том числе входящих в программы льготного обеспечения, прямым образом способствуют достижению заявленной в Стратегии цели.

На примерах орфанных препаратов, производство которых локализовано на территории России, можно видеть, что их стоимость на 20-50% ниже импортных Российские орфанные препараты в среднем на 24% дешевле импортных [Электронный ресурс] // Пресс-служба компании "Натива". 18.09.2017. URL: https://lekoboz.ru/farmrynok/rossijskie-orfannye-preparaty-v-srednem-na-24-deshevle-importnykh.. Этим обстоятельством иллюстрируется зависимость затрат на финансирование программ "19 нозологий" и "14 нозологий" и степени локализации производства препаратов на территории РФ, наличия отечественных разработок.

Из этого следует целесообразность введения комплекса норм, которые будут способствовать развитию российского рынка орфанных препаратов, увеличения доли отечественных компаний на этом рынке. На наш взгляд, эти меры следует направить на стимулирование потенциальных разработчиков и производителей таких препаратов.

Важность введения подобного комплекса норм подтверждается и представителями фармацевтических компаний. Так, генеральный директор АО "Генериум", компании, производящей на данный момент три отечественных орфанных препарата, заявил Производители орфанных препаратов рассчитывают на преференции [Электронный ресурс] // Фармацевтический вестник. 04.03.2020. URL: https://pharmvestnik.ru/content/news/Proizvoditeli-orfannyh-preparatov-rasschityvaut-na-preferencii.html. о текущем недостаточном количестве стимулирующих мер для эффективного развития российского рынка орфанных препаратов, отметив значительный потенциал для такого развития.

Общественные организации по борьбе с орфанными заболеваниями за рубежом также поддерживают идею стимулирования фармацевтических компаний. В частности, представители европейских организаций пациентов, входящих в EURORDIS, при обсуждении норм о рыночной эксклюзивности, одного из видов стимулирующих мер для фармацевтических компаний, заявили о своём несогласии с возможным уменьшением сроков эксклюзивности Sarantis Michalopoulos. Patients: `Think carefully' before questioning orphan drugs' incentives [Электронный ресурс] // EURACTIV. 12.10.2017. URL: https://www.euractiv.com/section/health-consumers/news/patients-think-carefully-before-questioning-the-orphan-drugs-incentives/.. В подтверждение этой позиции приводились высказывания о том, что сокращение стимулирующих мер приведёт к уменьшению инвестиционной привлекательности орфанных проектов и последующей стагнации в развитии терапии редких заболеваний.

Основываясь на зарубежном опыте и на предложениях, выдвигаемых российскими специалистами и представителями фармацевтических компаний, возможно введение таких стимулирующих мер, как регистрационные и налоговые льготы, продление сроков защиты исключительных прав на впервые регистрируемый в России оригинальный орфанный препарат, возможность прямого финансирования разработки некоторых препаратов государством.

3.2 Особый режим регистрации орфанных лекарственных препаратов как мера стимулирования